·截至2022年7月，已有治療45種罕見(jiàn)病的89種藥物在中國(guó)獲批；全國(guó)層面，治療27種罕見(jiàn)病的56種藥物已經(jīng)被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。但依然有7種致殘致死率高、需要長(zhǎng)期治療的罕見(jiàn)病，其在中國(guó)獲批的所有治療藥物，年治療費(fèi)用較高，但均未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。
視覺(jué)中國(guó) 資料圖10月24日，在中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康、上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林等專(zhuān)家的指導(dǎo)下，由蔻德罕見(jiàn)病中心（CORD）和IQVIA艾昆緯管理咨詢聯(lián)合編寫(xiě)的《共同富裕下的中國(guó)罕見(jiàn)病藥物支付》報(bào)告（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“報(bào)告”）正式發(fā)布。
《報(bào)告》顯示：截至2022年7月，已有治療45種罕見(jiàn)病的89種藥物在中國(guó)獲批；全國(guó)層面，治療27種罕見(jiàn)病的56種藥物已經(jīng)被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。但依然有7種致殘致死率高、需要長(zhǎng)期治療的罕見(jiàn)病，其在中國(guó)獲批的所有治療藥物，年治療費(fèi)用較高，但均未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。
金春林參加發(fā)布會(huì)并表示，罕見(jiàn)病現(xiàn)實(shí)存在的問(wèn)題是確診難、誤診多、治療缺、費(fèi)用高，以及照料重等特點(diǎn)。尤其是看病貴、看病難的問(wèn)題，在罕見(jiàn)病患者身上體現(xiàn)得尤為明顯，災(zāi)難性的衛(wèi)生支出頻發(fā)，所以罕見(jiàn)病治療存在著很多不確定性和未知性。同時(shí)，罕見(jiàn)病的問(wèn)題不僅是醫(yī)療保險(xiǎn)問(wèn)題，更是整個(gè)醫(yī)療保障體系的問(wèn)題。
與會(huì)專(zhuān)家認(rèn)為，作為社會(huì)文明的標(biāo)志之一，罕見(jiàn)病問(wèn)題不僅是醫(yī)學(xué)問(wèn)題，也是經(jīng)濟(jì)學(xué)問(wèn)題、公共治理問(wèn)題，更是社會(huì)民生問(wèn)題，對(duì)于整個(gè)社會(huì)發(fā)展具有重要意義。
江蘇省醫(yī)療保險(xiǎn)研究會(huì)會(huì)長(zhǎng)胡大洋，中國(guó)財(cái)政科學(xué)研究院社會(huì)發(fā)展研究中心副主任、國(guó)家衛(wèi)健委罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)委員朱坤等專(zhuān)家也參加會(huì)議，并就如何篩選罕見(jiàn)病高價(jià)值藥物等問(wèn)題展開(kāi)討論。
《報(bào)告》指出，要建立罕見(jiàn)病高價(jià)值藥物遴選和醫(yī)保準(zhǔn)入評(píng)估機(jī)制，組織專(zhuān)家探討、協(xié)商罕見(jiàn)病高價(jià)值藥物的遴選原則。對(duì)符合條件的藥物，醫(yī)保準(zhǔn)入時(shí)放寬支付閾值或采取其他衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估手段，協(xié)議期滿后根據(jù)協(xié)議期內(nèi)真實(shí)世界表現(xiàn)和市場(chǎng)情況進(jìn)一步調(diào)整支付標(biāo)準(zhǔn)。
胡大洋認(rèn)為，篩選高價(jià)值罕見(jiàn)病治療藥物，不僅涉及到醫(yī)療保障問(wèn)題，也關(guān)系到醫(yī)保支付的效率問(wèn)題。罕見(jiàn)病高價(jià)值藥物不僅指藥物價(jià)格高，更代表藥物的治療價(jià)值高、藥效好。因此無(wú)論是基本保障還是商業(yè)保險(xiǎn)，抑或其他的支付方式，都必須更加重視罕見(jiàn)病藥物的療效，以及對(duì)于患者的價(jià)值意義。
據(jù)了解，《報(bào)告》建議實(shí)行罕見(jiàn)病患者年度自付費(fèi)用封頂機(jī)制，個(gè)人負(fù)擔(dān)封頂建議在3-8萬(wàn)元之間。
對(duì)此胡大洋表示，罕見(jiàn)病診療很重要，但由于其他大眾病并沒(méi)有設(shè)置個(gè)人支付最高限額，所以不建議限定罕見(jiàn)病個(gè)人支付金額。解決罕見(jiàn)病醫(yī)療保障問(wèn)題可以從多種渠道入手。比如把個(gè)人支付與家庭收入結(jié)合起來(lái)，把整個(gè)醫(yī)療保障的水平跟經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平結(jié)合起來(lái)，設(shè)立總體個(gè)人支付水平。
朱坤補(bǔ)充道：“設(shè)立個(gè)人支付限定額要考慮保障對(duì)象、基本醫(yī)保等問(wèn)題，比如一些費(fèi)用較高的罕見(jiàn)病治療藥物要花費(fèi)50萬(wàn)至100萬(wàn)，甚至200萬(wàn)，一般情況下最多保險(xiǎn)金額也低于50萬(wàn)，剩下費(fèi)用的承擔(dān)就涉及到責(zé)任分擔(dān)的問(wèn)題，所以設(shè)置個(gè)人支付限額需謹(jǐn)慎?！?/p>
朱坤認(rèn)為，關(guān)注罕見(jiàn)病問(wèn)題，就必須要關(guān)注低收入及中等收入群體，對(duì)于低收入人群，罕見(jiàn)病醫(yī)療保障起到變相增加收入的作用。對(duì)于中等收入群體，罕見(jiàn)病醫(yī)療保障起到維持現(xiàn)有生活水平的作用，這是共同富裕較為理想的結(jié)果。
黨的二十大報(bào)告提出，要促進(jìn)“醫(yī)保、醫(yī)療、醫(yī)藥協(xié)同發(fā)展和治理”。朱坤表示，醫(yī)療、醫(yī)藥、醫(yī)保三者如何真正聯(lián)動(dòng)，形成閉環(huán)來(lái)促進(jìn)罕見(jiàn)病治療發(fā)展，是未來(lái)需要長(zhǎng)期關(guān)注的工作重點(diǎn)。
據(jù)悉，《2022年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》提出，優(yōu)化申報(bào)范圍，向罕見(jiàn)病患者、兒童等特殊人群適當(dāng)傾斜。取消對(duì)罕見(jiàn)病用藥申報(bào)“2017年1月1日后批準(zhǔn)上市”的時(shí)間限制，同時(shí)增加納入國(guó)家鼓勵(lì)仿制藥品目錄。
據(jù)此次《報(bào)告》稱(chēng)，截至目前，在中國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的、以第一批罕見(jiàn)病目錄中疾病為目標(biāo)適應(yīng)癥的180個(gè)新藥臨床研究中，有64%的新藥臨床研究由本土藥企主導(dǎo)或參與。其中，在18個(gè)有前景的作用機(jī)制中，本土藥企已經(jīng)實(shí)現(xiàn)“全球領(lǐng)先”。